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2014年7月，发表于《Pharmacoeconomics》的一篇文章对口服靶向抗肿瘤药物的成本效果进行了分析。结果显示，目前关于靶向OAMs的几种类型的成本效果研究仍不具有代表性。

背景：在过去的15年中，肿瘤学模式的转变导致了数十种口服靶向抗肿瘤药物（OAMs）的批准上市，其已经成为某些癌症的标准疗法。与注射药物相比，虽然口服更为方便患者，但针对靶向OAMs可能存在的非依从性的和频繁的高成本已经引起了争议。

目的：开展关于靶向OAMs的首个成本效果分析（CEAs）。

方法：对PubMed、Cochrane图书馆、UK国立卫生研究院HTA项目发表的健康技术评估（HTA）报告进行文献检索，涵盖截至2013年9月30日，近5年内发表的文献。我们的纳入标准为经同行评议的，与靶向OAMs相关的CEAs原创性研究的英文全文文献。通过治疗设置（如癌症的位置/类型，疗法的类型，治疗和对照）将文章进行分类，并对文章中的信息汇总列表。

结果：我们共鉴别出41个CEAs，涵盖2012年12月经US FDA批准的18个靶向OAMs中的9个。这些药物在7种癌症中被研究，大部分经常被作为晚期癌症患者治疗的二线药物。超过一半的治疗单位将靶向OAM与非靶向OAM治疗进行比较，靶向OAMs被认为具有成本效果。解释这些研究发现的限制包括由于作者的利益冲突而导致的风险偏倚性，跨地区差异以及基于社区实践的临床实验推广的困难。

结论：文献中，关于靶向OAMs的几种类型的成本效果研究仍不具有代表性，包括一种药物在最初的适应症后又批准用于随后的适应症，一种靶向OAMs与其他靶向OAMs和靶向的静脉注射疗法直接比较，以及采用一种观点而非付款人的研究。与批准的靶向OAMs的数量增加的同时也是对经济评价的重要挑战。

（选题审校：周俊文 编辑：吴晓毅）

（本文由北京大学第三医院药剂科翟所迪教授及其团队选题并审校，环球医学资讯编辑完成。）

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